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面对数万种无解的疑难疾病，被誉为“上帝手术刀”的基因编辑技术，令人期待。位于上海张江的正序生物，几位年轻中国科学家正致力于将基因编辑“化刀为笔”，无需剪断DNA链，直接修改错误遗传信息，并借助创业的洪流让前沿的基因编辑技术尽快走近各种遗传病和肿瘤治疗。
四位科学家 携手共创业
如何精准、高效地对基因组进行修饰是生命科学领域研究的重要目标。2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家埃玛纽埃勒·卡彭蒂耶和美国女科学家珍妮弗·安妮道德纳，正是因为他们发明了CRISPR/Cas9基因编辑工具。它类似一把标准的“基因剪刀”，使科学家极其精确地改变动物、植物、微生物的DNA。不过，越来越多的研究发现，这把“剪刀”引发的DNA修复很难实现高效稳定的单碱基突变，且DNA双链断裂会引发细胞凋亡和染色体大片段丢失等不可避免的副作用，在临床治疗领域的安全性受到越来越多的关注。
“做博士后时，我研究的是DNA损伤修复。回国开展独立研究工作后，我们从分子机理入手，希望对新型的编辑工具进行开发和优化。恰好，一种新的基因编辑技术base Editor出现了，我开始了碱基编辑领域的研究。”正序生物的创始人之一陈佳教授，2014年从美国国立卫生研究院博士后回国后，与实验室团队和合作伙伴共同努力，开发出了5大系列、近20种碱基编辑器，包括最新的变形式碱基编辑器。
碱基基因编辑技术，是针对某些单一的碱基错误（即点突变），而不会在DNA中造成双链断裂，可以对DNA进行精确的碱基修复。相较于现有其他基因编辑技术，碱基基因编辑技术犹如“化笔为刀”，有望实现更高的编辑效率和更好的安全性。2019年底，作为“新型碱基编辑治疗遗传性疾病”的项目负责人，陈佳参加了上海科技大学第二届创新创业大赛，点燃了从科研到产品的星星之火。
次年，正值国内生命科学掀起一波新浪潮，作为上海科技大学生命科学与技术学院基因编辑中心主任、研究员，陈佳与一直以来的三位科研合作伙伴，中科院杨力教授、武汉大学殷昊教授和上海科技大学杨贝教授，联合创立了正序生物。这是一家以新型基因编辑系统“碱基编辑”为基础，开发新型精准基因药物和疗法的科技企业。注重技术创新和研发，攻克由基因突变引起的人类疾病是他们的主要目标；致力成为具有国际竞争力和影响力的企业，也成为四位科学家的共识。
创新好生态 安心做研究
企业发展，离不开技术、人才、资本、政策等关键要素。刚刚入选首届“张江百位杰出人才”的陈佳说起自己在职创业的经历时坦言，基因编辑作为一项非常具有转化潜力的科研项目，他在有了科研成果并想进一步成果转化时，就想到了张江。“这里与美国波士顿很像，拥有非常好的技术转化生态。”
张江汇聚了最前沿的生物医药技术、创新型人才、全国乃至国际资本的关注，以及在政策和监管上持续突破与创新。在陈佳看来，这些都为企业的发展提供了良好的产业创新生态。“张江与全球知名的生物医药聚集地有很多的共通点，我们周围有很多药企、投资机构、孵化器，可以很顺利地把实验室里的顶尖科研成果转化为产品。”
作为科学家创业者，陈佳觉得身处良好的创新创业生态中，自己可以更安心地做研究。例如，因为是国内碱基编辑公司，完全没有可借鉴的案例，而企业发展必需的中试空间至少要3000㎡，还要符合药物生产的GMP标准。最终，在张江集团的帮助下，正序生物的中试平台落地张江细胞产业园。
目前，正序生物完成了4000万元天使轮融资以及由礼来亚洲基金和博裕投资共同领投的近3亿元A轮融资，已与上海科技大学签署总金额逾1.7亿元的专利组合全球独占许可协议。（记者 马亚宁）
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