近日，国内首个获批临床的皮下注射人免疫球蛋白（SCIG）在重庆医科大学附属第二医院正式进入三期临床试验并完成首例受试者入组。该项目由中国生物旗下成都蓉生药业负责研发，由合肥高新集团投资企业合肥科颖医药科技有限公司子公司北京合源汇丰医药科技有限公司承担国内IND注册以及临床运营工作，于2021年3月获国家药监局批准开展临床研究。
原发性免疫缺陷病（PID）是一组先天遗传性疾病，由于先天因素或遗传因素导致免疫系统缺陷，机体抗感染免疫功能低下，从而出现一系列临床病症。在过去20多年中，已有400多种PID被逐步发现，估测我国有累计数十万例PID患儿，使得PID成为一种“不罕见的罕见病”。罕见疾病药物研发所面临的诊断难、治疗难、药物可及性不够等困难远超常见多发疾病，治疗需求远未被满足。
目前，全球已有3款SCIG产品上市，但国内尚缺SCIG这种可自行输注的“定制化”剂型，PID患者生存质量不容乐观，待国内SCIG产品上市后，患者可以自己在家完成输注，避免“月供式住院”，极大节约时间精力，提高生存质量。
在临床试验设计上，科颖医药遵循一般药物的研发规律，密切结合罕见病的疾病特点，采用灵活设计，保证充分利用有限的患者数据，获得满足获益与风险评估的科学证据，支持监管决策。罕见病治疗药物及创新疗法（细胞治疗&基因治疗）的临床开发是科颖医药聚焦的优势领域之一，目前，科颖医药已累计开展罕见病临床试验共计16项，获批6项，切实造福中国罕见病患者，帮助中国罕见病患者获得精准可及的诊疗。
免责声明：本网转载自其它媒体的文章，目的在于弘扬科技创新精神，传递更多科技创新信息，并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责，在此我们谨向原作者和原媒体致以敬意。如果您认为本站文章侵犯了您的版权，请与我们联系，我们将第一时间删除。
