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英国国家卫生服务体系批准基因疗法治疗失明

   2020-04-01 互联网综合消息
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核心提示:  2月17日,英国国家卫生服务体系(简称NHS)宣布批准采用基因疗法治疗失明,首批将有100名因特定基因突

  2月17日,英国国家卫生服务体系(简称NHS)宣布批准采用基因疗法治疗失明,首批将有100名因特定基因突变引起的视网膜营养不良的患者获得治疗。

  英国NHS与制造商诺华公司达成国家健康与保健卓越研究所(简称NICE,英国药品成本监督机构)认可的协议后,病人可通过注射新一代基因疗法药品Voretigene Neparvovec(也称为Luxturna)进行治疗,其高昂的费用由NHS负担(该药在美国的标价为85万美元)。

  伦敦大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)在支撑该疗法的研究中发挥了关键作用,目前已对2个患有莱伯先天性黑眼病( Leber’s Congenital Amaurosis,LCA)的孩子进行治疗。成人可在曼彻斯特、伦敦和牛津3个城市的国家眼科专科中心接受治疗,以后将逐渐扩展到其它医院。


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