据《日本经济新闻》报道， 日本国立成育医疗研究中心近日宣布其实施了世界首例用胚胎干细胞（ES细胞）制作的肝细胞移植临床试验。移植给患有先天肝病的婴儿，据悉术后状况良好。这项疗法如能进一步积累安全性，有望应用于其他肝脏疾病的治疗。
2019年10月，日本国立成育医疗研究中心给一位出生6天并患有先天“尿素循环障碍”导致肝脏不能分解毒性氨的新生儿移植了源自ES细胞的肝细胞，移植后再未观察到体内氨值升高的异常情况。2020年3月，又为该名患儿移植了其父亲的肝脏，未出现并发症且术后状况良好，目前已出院。国立成育医疗研究中心正在考虑在其他患者身上也进行这种治疗方法的临床试验，确认其有效性和安全性。
“尿素循环障碍”会导致血液中的氨值升高，引发呕吐和痉挛，甚至危及生命。发病率为数千至数万人中出现一例，据推算，日本国内约有1000名患者。要想进行根除性治疗，需要进行肝脏移植，但给新生儿做手术有很大难度，必须通过食物控制和服用药物进行治疗，且存在严重并发症等危险。
其他国家通常是从脑死亡者的肝脏采集肝细胞并进行保存用于治疗，使患者安全度过肝脏移植前时期，日本尚未批准这种疗法，认为使用通过胚胎干细胞制造的肝细胞方法比较合适。负责治疗的脏器移植中心主任笠原群生称，“如果治疗的安全性得到确认，也许慢性肝病等其他肝脏疾病也能进行采用胚胎干细胞的再生医疗”。
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