生物医药创新难，破解之道唯有源头活水来。如何支持创新药械产业发展，正成为各方聚焦的行业热点。12月3日，2024首届“湾区之星”生物医药源头创新大会在深圳举办。多位院士、专家和企业代表一起，围绕“激活源头 创新第一公里”，从科学发现、科学转化、投资孵化、企业赋能、政策指引等多方面，探讨粤港澳大湾区医药源头创新的关键点和路径。
●南方日报记者 严慧芳
源头创新如何发力？
今年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，提出要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展。各地区各部门也都陆续出台支持生物医药产业发展的措施意见。
“在过去几年，中国创新药产业取得了系统性、根本性的进步和一大批成果，中国本土企业从国际药企的追随者逐渐成为竞争者，在多个技术领域出现了并跑，甚至个别领域已经开始超车。”中国医院协会副会长、国家药品监督管理局原副局长陈时飞在会上指出。
国家药监局网站数据显示，2018年至2024年11月底，已经有188个国产创新药上市，数量逐年扩大。“中国创新药品正在快速走向国际市场，截至目前，多家国内企业创新药已经通过欧美药监机构的审批，更在海外实现了商业化。初步统计，近年来国内药企对外授权已经超过千亿美元，这是历史性的成就。”陈时飞补充道。
但同时，从同质化竞争的“内卷”到源头创新的急功近利、投入不足，再到技术转化和资本支持的结构性问题等，都是业内非常关注的问题。“只有从创新的第一公里入手，解决源头创新的核心问题，才能形成中国创新药可持续发展的生态。”陈时飞表示。
基础研究是源头创新的根本，也是药物研发的起点。陈时飞认为，目前许多基础研究在研究方向和研究选题上过多聚焦在学术热点或单一靶点，缺乏对未满足医疗需求的关注，导致科学发现无法顺利进入转化的阶段。“科学发现和研究成果，只有完成高效转化，才能成为有价值的、实际的产品，要提高转化技术的成熟度，满足企业和投资者的产业化需要。”
创新困境如何破解？
刚刚过去的一周，2024版国家医保药品目录发布。国家医保局介绍，新增91个药品中有90个为5年内新上市品种，其中38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率为76%，平均降价63%。叠加谈判降价和医保报销，预计2025年将为患者减负超500亿元。创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。
但另一方面，业界对于创新药降价进医保的路径担忧渐起。一上市即大幅降价以图纳入医保，企业是否有足够利润支撑后续的创新研发？
创新药的发展，离不开政策、人才、资金的支持。尤其对于投入周期长、失败风险高的创新药研发来说，资本的支持是源头创新至关重要的动力。
新药研发领域素有一个“双十”定律：即一款创新药的研发成功往往需要耗时10年时间，花费10亿美元。有数据显示，Big pharma（大型制药企业）创新药物的成本甚至高达20亿美元，综合投资回报率在2019—2021年只有3.2%。
“中国医药创新研发管线和上市新药数量指标稳居全球第二梯队之首。但在创新药市场占比上，2021年创新药的全球市场美国占53%，中国只占3%。”中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖在会上分享时指出，创新药产业发展困境正是源自于以支付和准入为代表的应用场景受阻。
以CAR-T为例，目前中国上市产品6款，只比美国少1款，但已上市产品的治疗人次却差异巨大，美国已有27000余人次接受CAR-T产品治疗，约为中国产品治疗人次的47倍。“医保为主体的单一支付模式难以满足日益增长的创新药产业。”宋瑞霖表示。
沙利文一份数据显示，2022年以来，国内创新药投融资明显放缓，融资事件数从2021年的1559件降至2023年的972件，融资金额从2021年的526.2亿美元降至2023年的254亿美元。
资本寒冬之下，“出海”成为企业的生存之道。数据显示，2023年中国创新药license-out（许可输出）数量为58次，首次反超license-in（许可引进）数量，后者为45次。业内人士预计，到今年底，中国创新药license-out数量将达到license-in数量的两倍。其中，抗体类药物和研发早期产品成为两大交易热点。但对于这一现象，业内也担心“割青苗”之后，中国创新药研发面临后继乏力的隐忧。
“应该鼓励长期资本进入创新领域，吸引更多的国际资本和创新资源进入国内市场，增加对前沿探索性项目的投入。特别是要推动商医联动，进一步完善优化创新药进入目录、定价和使用的机制，使安全有效的创新药能够有合理的回报，激发企业创新的内生动力。”陈时飞表示。
宋瑞霖则建议，在保障国家医保基金安全的情况下，试点创新支付改革，建立以商业健康险为主要补充的多元支付体系，在仿制药“用得起”和创新药“用得上”之间实现均衡。同时，对于低收入人群建立单独的补充医疗救助。“当价格回归到市场，当中国建立完善的自费药市场的时候，创新药产业和商业医疗保险才能够有发展的空间，有立足之地。”
大湾区如何抓住机遇？
作为改革开放和科技创新的桥头堡，广东汇聚了一大批优秀的医药上下游企业。目前，广东省拥有药品生产企业684家，拥有医疗器械生产企业5052家，药品经营企业7万多家，数量均位居全国前列。截至2023年底，广东药品销售总额达3035亿元，占全国药品销售总额的10%以上，是全国最大的药品消费市场。
今年10月《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》发布，提出广东将力争到2027年，生物医药与健康产业集群规模超万亿元，规上医药工业规模超5000亿元。其中，“加大创新药械全链条支持”一项提出，有条件的地市对创新药械临床前研究、临床试验、审批获证、产业化落地、推广应用等全链条各环节予以政策、资金等支持。
以深圳来看，2023年深圳市医药产业产值530亿元，在研创新药管线143个，医疗器械产业产值990亿元，累计注册上市的医疗器械产品达到1.53万款，占广东40%。“深圳高度重视医药和医疗器械产业发展，今年9月成立深圳市医药和医疗器械产业办公室。”深圳市发展和改革委员会主任郭子平在大会上介绍，未来，深圳市将进一步发挥科技创新、先进制造、AI应用、深港合作等方面的优势，围绕研发、临床、注册、生产、推广等环节，全生命周期支持医药和医疗器械产业高质量发展。
生物医药头部企业也看好这片“沃土”。2023年7月，复星医药在深圳坪山区建立了大湾区总部，进一步深化大湾区战略布局。2024年3月，复星医药、复健资本与深圳市引导基金等其他7方投资人共同出资设立50亿元生物医药产业基金。据悉，在金融支持方面，深圳市政府牵头设立医药、医疗器械、合成生物共5只由政府主导的产业基金，总计165亿元的规模。
复星国际董事长郭广昌表示，将把复星医药30年发展积累下来的经验、全球化视野、全球BD（商务拓展）能力进行充分赋能，把更多产品迅速商业化，带动深圳的生命健康产业进一步加快发展，帮助更多中国生物医药企业走向国际。
从数据来看，广东稳居中国医药健康产业的第一梯队，但与长三角和京津冀等地相比，生物医药产业集群的培育仍需时日，大湾区生物医药如何发挥优势抓住机遇，实现高质量发展？
宋瑞霖表示，深圳是我国少有的医保大量节余的城市，完全可以在医疗新技术和创新药方面探索出一条创新的路，期待深圳发挥特区优势，在药品的价格改革，药品的支付制度改革，以及创新药的入院改革方面能够有所突破。他还表示，河套深港科技创新合作区是非常值得赞赏的做法，深圳要对标国际，建设国际一流的产业园区，栽下“梧桐树”吸引更多“凤凰栖”。
“粤港澳大湾区生物经济产业集群可以用好香港的角色，实现协同创新。”香港生物医药创新协会会长卢毓琳强调，香港在粤港澳大湾区生物科技产业中的关键角色。他指出，香港是亚洲最大的生物科技融资中心，也是全球首个临床试验数据同时获国家药品监督管理局、美国FDA和欧洲EMA等国际权威单位认可作药物注册用途的地方，有超3600家跨国企业，5所世界排名前100名大学。目前，香港正筹备成立医药监管机构（CMPR），迈向以“第一层审批”方式审批药物和医疗器械的注册申请。同时，香港已在河套香港区域成立粤港澳大湾区国际临床试验所，与深圳试验中心合作共同建立“大湾区临床试验协作平台”，以推动临床试验的创新与发展。
“香港的创科发展模式为‘南金融、北创科’，未来在国家与粤港澳大湾区的战略地位是‘立足香港，面向全球’，帮助内地药企通过香港走向国际。”卢毓琳还强调，粤港澳大湾区应该充分发挥拥有全产业链人工智能产业的优势，促进人工智能与生物医药的结合与创新，来推动生物医药产业的发展。
■声音
深圳在联动香港、广州大湾区发展方面、在AI技术方面都极具优势及发展底气。我们如何撬动湾区资源、用好这些优势，就有可能在未来生物医药研发创新赛道上找到新的支点，生物医药的下一个爆点很有可能诞生在深圳。
——中国医药创新促进会副会长、复星国际执行董事兼联席首席执行官陈启宇
生物医药板块是知识密集性的板块，需要全链条的支持才能成功。大学教授是把钱变成“纸”，做科研、发文章、出专利。企业如果想把“纸”变成钱，难度非常大。传统的转化模式有两种，一种是公司买断专利做研发；一种是教授下海创业开发，两者的成功率都很低。现在药企和大学之间探索的第三种合作形式是“结婚”，形成利益共同体，才有可能把知识密集型的技术变成产品。
——深圳理工大学药学院院长陈有海
全球药物AI市场规模预计从2022年到2029年将以6.20%的复合年增长率增长。云计算、大数据、人工智能等技术将打破医药研发行业“双十定律”（即耗时超过10年、10亿美元才有可能上市一款新药）。
——深圳理工大学计算机科学与控制工程院创院院长潘毅
生物经济现已成为人类经济社会发展的第四次浪潮，也是体现技术驱动型经济成长的重要因素。在国内，近年来生物医药行业投资相对低迷的情况下，国际巨头对生物技术的投资热情却一直高涨。现实中虽存挑战，但更应该拥抱机会。
——中国工程院院士陈志南
生物医药创新难，唯有源头活水来。深圳、粤港澳大湾区正通过基础研究+技术攻关，成果产业化+科技金融+人才支撑等全过程创新的生态链，持续政策加码，支持生物医药高质量发展。
——中国科学院院士饶子和
免责声明：本网转载自其它媒体的文章及图片，目的在于弘扬科技创新精神，传递更多科技创新信息，宣传国家科技政策，展示国家科技形象，增强国家科技软实力，参与国际科技舆论竞争，推广科技企业品牌和产品，并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责，在此我们谨向原作者和原媒体致以崇高敬意。如果您认为本网文章及图片侵犯了您的版权，请与我们联系，我们将第一时间删除。
