帕金森症是一种常见的中老年人神经系统变性疾病，会严重影响患者生活质量，并为患者和家庭带来沉重压力。从全球对老龄化社会的研究看，帕金森患病率逐年递增，为社会带来沉重负担。帕金森症的治疗，是当前国际生命健康领域重要研究课题之一。
目前的研究认为，患者大脑中的α-突触核蛋白等毒性物质在多巴胺神经元脑细胞中堆积，导致神经元死亡或功能障碍，引发帕金森症。意大利国家研究委员会研究人员发现，大脑中的毒性物质通常会被GBA1基因产生的酶“处置”，而帕金森病患者体内该酶作用能力较弱。在5％的患者体内观察到GBA1基因突变，产生的酶基本没有发挥作用。
基于上述思路，研究人员提出了新的基因治疗方法，即为患者神经细胞提供“修正”基因，以产生正常的酶。研究人员还使用了一种新的治疗载体，能够有效穿越血脑屏障并扩散到整个大脑释放治疗性基因。目前，该项工作已完成小鼠实验，结果表明，新的治疗方法在小鼠大脑大部分区域阻止或减缓了毒性物质的积累，有效地保护了神经元。
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